天津2025年2月27日 /美通社/ -- 圍繞間充質基質細胞（mesenchymal stromal cells）與間充質幹細胞（mesenchymal stem cells）的爭議已持續二十餘年，成為制約MSCs研究與臨床應用的主要障礙。核心問題在於：未經全面安全性驗證的間充質幹細胞不應獲得臨床應用批准。然而，所有臨床前研究均表明，目前使用的MSCs在安全性上不存在幹細胞相關風險，因此應將其準確定義為間充質基質細胞而非幹細胞。 針對這一問題，華西醫院再生醫學研究中心與天士力幹細胞生物學實驗室聯合發表"Unveiling Distinctions Between Mesenchymal Stromal Cells and Stem Cells by Single-Cell Transcriptomic Analysis"研究文章，提供了具有突破性的理論依據，徹底解決了這一長期困擾行業發展的難題。 研究團隊通過單細胞RNA測序和擬時間軌跡分析技術，首次明確了間充質基質細胞與幹細胞的本質區別。研究結果表明，幹細胞具有強大的自我更新和分化能力，而間充質基質細胞完全缺乏SOX2、NANOG、POU5F1、SFRP2、DPPA4、SALL4、ZFP42及MYCN等關鍵幹細胞特性基因的表達。此外，研究首次鑑定出TMEM119、FBLN5、KCNK2、CLDN11與DKK1等五個基質細胞功能的重要特異性基因，從細胞功能層面進一步揭示了兩者的本質區別。這一研究為MSCs的科學定義和臨床應用提供了堅實的理論依據，將推動MSCs療法邁向實質性突破。 擬時間軌跡分析顯示，間充質基質細胞在細胞譜系發育上與幹細胞存在顯著差異 這一研究成果不僅終結了MSCs身份的長期爭議，更為MSCs臨床應用路徑的重新規劃提供了堅實的科學依據。研究明確區分了兩種細胞的作用機制：幹細胞依靠分化替代受損細胞，而基質細胞則通過歸巢和分泌重塑微環境。這一突破性發現徹底糾正了長期以來對MSCs安全性與有效性的誤解，確立了間充質基質細胞的身份鑑定標準，為個性化治療開辟了新途徑。隨著這一發現的推廣，MSCs療法將在臨床實踐中得到更廣泛且有效的應用，毫無疑問地推動其在疾病治療中迎來革命性突破。
數據證實，經過40周的維持治療後，伊曲莫德組具有顯著的臨床和內鏡學方面的獲益。 伊曲莫德在多個終點方面都顯示出強大的療效，包括黏膜愈合、內鏡恢復正常和組織學改善。 安全性數據與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號。 上海2025年2月26日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，今日宣布其治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的藥物伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod）的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究的完整維持期數據，在第20屆歐洲克羅恩病和結腸炎組織大會（ECCO 2025）上以口頭報告形式公布。這是伊曲莫德的亞洲多中心III期臨床研究再次在全球消化病領域具有國際影響力的學術會議上發表研究成果，而且是該臨床研究維持期數據的首次發表。ECCO 2025於今年2月19日-22日在德國柏林召開。 伊曲莫德是迄今為止在亞洲中重度活動性UC人群中唯一完成大樣本隨機對照關鍵性研究的UC先進療法，ES101002研究結果為伊曲莫德在亞洲中重度活動性UC患者中的應用提供了強有力的證據支持。同時，作為雲頂新耀首個自主完成亞太區臨床開發的創新藥項目，證實雲頂新耀穩健的臨床開發能力，彰顯雲頂新耀在亞洲新藥研發領域的實力。 本次公布的維持期數據是基於一項在亞洲地區開展的伊曲莫德的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究。此項研究是迄今為止完成的最大規模的亞洲中重度潰瘍性結腸炎的III期注冊臨床研究，總計340名既往對至少一種潰瘍性結腸炎常規治療、生物制劑或Janus激酶抑制劑治療失敗或不耐受的中重度活動性潰瘍性結腸炎患者進入誘導期且以2:1隨機分組分別接受伊曲莫德2mg每日一次或安慰劑治療12周。完成12周誘導治療並達到臨床應答的患者進入維持期，再次以1:1隨機分組接受為期40周的每日一次伊曲莫德2mg或安慰劑的治療。 維持期數據顯示，伊曲莫德組第40周時達到臨床緩解的患者比例顯著高於安慰劑組（伊曲莫德組48.1% vs安慰劑組12.5%；治療差異35.9% [95% CI: 22.5%，49.2%]，雙側p值<0.0001），差異具有顯著的臨床意義；所有關鍵次要終點，即維持期第40周內鏡改善（伊曲莫德組61.0% vs.安慰劑組15.0%；百分比差異：46.6% [95% CI : 33.2%，60.1%]，雙側p值<0.0001 ）和臨床應答（伊曲莫德組79.2% vs.安慰劑組35.0%；百分比差異：45.6% [ 95% CI :31.9%，59.3%]），結果也具有顯著的臨床意義和統計學意義的改善。其他包括黏膜愈合、內鏡恢復正常等的次要終點也均達到具有顯著臨床意義和統計學意義（p<0.0001）的改善，值得注意的是，51.9% 伊曲莫德治療組患者達到粘膜愈合（定義為中心化閱片內鏡子評分≤1 [排除易脆] 且 Geboes 指數評分＜2.0 ），而安慰劑組僅有 8.8%的患者達到該終點（雙側 p 值＜0.0001）。同時，維持期治療顯示了伊曲莫德良好的安全性，安全性數據與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號。 雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「我們非常高興地看到，伊曲莫德維持期數據的積極結果在世界權威的炎症性腸病學術會議上進行展示，進一步證實了伊曲莫德作為治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）創新療法的優勢。自身免疫性疾病一直是雲頂新耀的重點研究領域，我們始終致力於推動伊曲莫德的可及性和應用范圍。未來，我們將持續致力於擴大伊曲莫德在亞洲范圍的可及性，從而造福更多患者。」 伊曲莫德亞太臨床試驗牽頭研究者、世界胃腸病學會常務理事、亞太消化病學會秘書長兼常務理事、中華醫學會消化病學分會副主任委員、中國人民解放軍第四軍醫大學附屬西京醫院吳開春教授表示：「作為目前唯一在全球Ⅲ期ELEVATE臨床試驗中證實對孤立性直腸炎有療效的藥物，伊曲莫德在治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究結果中，誘導期和維持期的治療均取得了積極結果。這種新一代選擇性S1P調節劑通過口服、每日一次的治療方案，可快速起效，達到臨床緩解，並顯示其對於深度愈合的積極作用，顯著提高了內鏡恢復正常和粘膜愈合的患者比例，助力患者早日達標。期待未來伊曲莫德可以惠及更多潰瘍性結腸炎患者。」 作為雲頂新耀自身免疫性疾病領域的重磅產品，伊曲莫德是一款創新的先進療法，通過口服、每日一次的治療方案，可快速起效，並達到臨床緩解、實現黏膜愈合。伊曲莫德已於2024年在新加坡、中國澳門商業化上市，新藥上市申請也已獲得中國內地、中國香港的正式受理，並被納入粵港澳大灣區內地9市臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄（2024年），已在廣東佛山開出大灣區內地首張處方。 關於伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod） 伊曲莫德（VELSIPITY®，etrasimod）是一種每日一次口服的高選擇性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調節劑，采用優化的藥理學設計，與S1P受體1、4和5結合。伊曲莫德目前已在美國、歐盟、加拿大、澳大利亞、英國、瑞士、以色列以及中國澳門和新加坡獲得新藥上市批准。 關於雲頂新耀 雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合，公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。 前瞻性聲明 本新聞稿所發布的信息中可能會包含某些前瞻性表述，乃基於本公司或管理層在做出表述時對公司業務運營情況及財務狀況的現有看法、相信、和現有預期，可能會使用「將」、「預期」、「預測」、「期望」、「打算」、「計劃」、「相信」、「預估」、「確信」及其他類似詞語進行表述。這些前瞻性表述並非對未來業績的保證，會受到風險、不確定性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制范圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展等各種因素及假設的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。本公司及各附屬公司、各位董事、管理人員、顧問及代理未曾且概不承擔更新該稿件所載前瞻性表述以反映在本新聞稿發布日後最新信息、未來項目或情形的任何義務，除非法律要求。
台北2025年2月21日 /美通社/ -- 泰合生技藥品公司宣布其TAH3311抗血栓口溶膜新藥美國Pivotal Study（樞紐試驗）初步試驗數據分析（preliminary report）結果成功達標。試驗結果顯示，TAH3311與美國及歐洲原廠Apixaban錠劑（商品名Eliquis®）比較，於空腹條件下之關鍵藥物動力學指標Cmax（最高血中濃度）與AUC（藥物動力學曲線下面積）之幾何平均數比值以及其90%信賴區間均達到生體相等性（Bioequivalence, BE）之法定標準80-125%範圍內，符合美國食品藥物管理局（FDA）與歐洲藥品管理局（EMA）的法規要求，向藥證申請邁出關鍵的一步。 TAH3311為全球首創的Apixaban抗血栓口溶膜劑型（Oral Dissolving Film, ODF），屬於505(b)(2)新劑型新藥。本Pivotal Study 依據FDA與EMA同意的法規途徑進行，採用生體相等性試驗設計，於2024年11月正式啟動，2025年1月16日完成所有受試者給藥。共招募60名健康受試者，實際完成試驗者為48人。正式臨床試驗報告預計將於2025Q2完成，泰合生技計劃於2025Q3向美國及歐洲提出新藥查驗登記（NDA）申請，並同步洽談授權夥伴，加速全球市場布局。 全球每年新增1,500萬名中風患者，其中約50%在住院期間出現吞嚥困難，長期吞嚥障礙（Long-term Dysphagia) 患者比例約為13%。目前Apixaban僅有錠劑劑型，有吞嚥困難的患者須每日兩次將錠劑磨粉混水服用，劑量不易控制且須終生服用。口溶膜劑型置於舌上即可溶解，無需喝水，避免噎嗆風險，尤其對老年、兒童、中風患者及其他長期受到吞嚥困難所困擾的族群，提供更方便安全的用藥選擇。根據台灣全民健保數據，老年人因為嗆咳造成的吸入性肺炎死亡率高達47.3％， 其中約38.7%的患者有吞嚥障礙[a]，改用口溶膜劑型有助於降低喝水服藥引發吸入性肺炎的風險。 根據IQVIA統計，2024年Apixaban在美國的銷售額達261億美元，躍升為全球最暢銷的小分子藥物[b]，而全球抗血栓市場仍持續擴張，預計2023至2032年間的年均複合成長率（CAGR）達9.5%[C]。由於Apixaban原廠與學名藥廠專利訴訟大多獲得勝訴，僅與數家學名藥廠和解，協議這幾家學名藥廠最快可於2028 年4月開始銷售。因此TAH3311若如預期取得藥證，將有機會在學名藥上市之前與原廠錠劑競爭市場，為患者提供更便捷、更安全的抗血栓治療選擇。 註 a來源: https://www.tyh.com.tw/b_news_ns.php?new_id=3209 b來源: www.pharmacompass.com c來源: https://www.gminsights.com/industry-analysis/anticoagulants-market 關於Apixaban Apixaban（BMS與Pfizer共同開發, 商品名Eliquis）是一種Factor Xa的直接、可逆性、選擇性抑制劑，並不需要借助抗凝血酶III來產生抗血栓活性。Apixaban可抑制游離及與血液凝塊結合的Factor Xa，以及凝血酶原酵素的活性，其內出血風險低於傳統使用的Warfarin。在臨床上使用於非瓣膜性心房纖維顫動（non-valvular atrial fibrillation）病人預防中風及全身性栓塞、預防髖關節或膝關節置換手術後可能導致肺栓塞（PE）的深靜脈血栓（DVT）、以及治療深靜脈血栓與肺栓塞並預防復發。Apixaban相較於其他抗血栓藥物具有顯著的安全優勢，尤其可降低出血的風險，成為新型口服抗凝劑（NOAC）的首選。 關於泰合生技藥品公司 泰合生技以自行開發之Transepithelial Delivery System（TDS）透皮/透黏膜藥物傳輸平台技術改良現有藥物缺點，開發505(b)(2)新劑型新藥，達到提高藥效、方便服用、降低副作用等目的。劑型包含經皮吸收貼片、口溶膜（ODF）與口頰溶膜（Buccal film）三類。藉由505(b)(2)新劑型新藥臨床試驗較為簡單快速的優勢，降低新藥研發成本且縮短開發時程。產品TAH4411化療止吐口溶膜，已在日本取得藥證上市銷售。TAH9922 過動症口服液已授權予合作夥伴於美國市場進行開發，TAH3311抗血栓口溶膜Pivotal study（樞紐試驗）已完成。另外全球首見新劑型鴉片解毒劑（Naloxone）口頰溶膜、小兒過動症貼片、鴉片成癮戒毒用的口溶膜等亦已完成臨床一期試驗。迄今已接受兩家國際生技藥廠委託開發新劑型藥物，產生營收。 新聞聯繫：泰合生技 (02)26598515 ir@tahopharma.com 聲明：本文件及同時發佈之相關資訊內含有預測性敘述。除針對已發生事實，所有對泰合生技（以下簡稱本公司）未來經營業務、可能發生之事件及展望（包括但不限於預測、目標、估算和營運計劃）之敘述皆屬預測性敘述。預測性敘述會受不同因素及不確定性的影響，造成與實際情況有相當差異，這些因素包括但不限於價格波動、實際需求、匯率變動、市占率、市場競爭情況，法律、金融及法規架構的改變、國際經濟暨金融市場情勢、政治風險、成本估計等，及其他本公司控制範圍以外的風險與變數。這些預測性敘述是基於現況的預測和評估，本公司不負日後更新之責。
在多劑量遞增（MAD）隊列2中（每週劑量遞增為2毫克、10毫克、20毫克和40毫克），每日一次服用ASC30口服片治療28天後，肥胖症患者體重相對基線平均下降6.3%。 在MAD隊列1中（每週劑量遞增為2毫克、5毫克、10毫克和20毫克），每日一次服用ASC30口服片治療28天後，肥胖症患者體重相對基線平均下降4.3%。 服用安慰劑28天後，肥胖症患者體重相對基線平均下降0.1%。 中國香港2025年2月19日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，簡稱「歌禮」）今日宣佈，ASC30在美國開展的每日一次口服片用於治療肥胖症患者（體重指數（BMI）：30-40 kg/m²）的隨機、雙盲、安慰劑對照的Ib期多劑量遞增（MAD）研究（NCT06680440）前兩個隊列取得積極期中結果。該項Ib期MAD研究包括3個隊列，每個隊列中8名患者服用ASC30片，2名患者服用安慰劑。隊列1設置了四個劑量（2毫克、5毫克、10毫克和20毫克），每名服用ASC30片的患者每週遞增一個劑量，每個劑量持續治療7天。在整個28天治療期內，隊列1的ASC30平均每日劑量為9.25毫克。隊列2設置了四個劑量（2毫克、10毫克、20毫克和40毫克），每名服用ASC30片的患者每週遞增一個劑量，每個劑量持續治療7天。在整個28天的治療期內，隊列2的ASC30平均每日劑量為18毫克。 每日一次服用ASC30口服片治療28天後，MAD隊列1體重相對基線平均下降4.3%，MAD隊列2體重相對基線平均下降6.3%。MAD隊列1經安慰劑校準後的體重相對基線平均下降4.2%，MAD隊列2經安慰劑校準後的體重相對基線平均下降6.2%。 在MAD隊列1和隊列2中，ASC30總體耐受性和安全性均良好。未發生嚴重不良事件（SAE）。所有胃腸道（GI）相關不良事件（AE）均為輕度（1級）或中度（2級）。ASC30的每週劑量遞增給藥提高了胃腸道的耐受性。在MAD隊列1中，未發生嘔吐。未觀察到包括丙氨酸氨基轉移酶（ALT）、天冬氨酸氨基轉移酶（AST）和總膽紅素（TBL）在內的肝酶出現具有臨床意義的變化。實驗室檢查、生命體征、ECGs（心電圖，包括按心率校正的QT間期（QTc））和體格檢查均未發現具有臨床意義的改變。 詳細結果將在未來的醫學會議上展示。 由歌禮自主研發的ASC30是首款也是唯一一款既可每日一次口服也可每月一次皮下注射的用於治療肥胖症的小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動劑。 「Ib期MAD研究的期中結果展現了ASC30成為治療肥胖症患者的同類最佳藥物的潛質，對此我們非常激動。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示，「作為一種小分子藥物，如獲批，ASC30有望為患者提供每日一次口服和每月一次皮下注射兩種給藥選擇。」 2025年1月，歌禮宣佈ASC30口服片治療肥胖症患者（BMI：30-40 kg/m2）的美國單劑量遞增（SAD）研究（NCT06680440）取得積極頂線結果（鏈接）。該項SAD研究由5個隊列（2毫克、5毫克、10毫克、20毫克和40毫克）組成，共計40名肥胖症患者，於空腹狀態下進行。 ASC30口服片美國Ib期MAD研究進展 ASC30口服片MAD研究為一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究。該研究由3個隊列組成，每週劑量遞增（weekly titrations），肥胖症患者每日一次接受ASC30口服片或安慰劑給藥，為期28天。隊列1（2毫克、5毫克、10毫克和20 毫克）和隊列2（2毫克、10毫克、20毫克和40 毫克）已完成。隊列3（5毫克、15毫克、30毫克和60毫克）預計將於2025年3月底完成，頂線結果預計將隨後發佈。 關於 ASC30 ASC30是一款正在臨床研究中的小分子GLP-1R偏向激動劑，具有獨特和差異化性質，使得同一小分子同時適用於皮下注射和口服片劑給藥成為可能。ASC30是一種新化學實體（NCE），擁有美國和全球化合物專利保護，專利保護期至2044年。 關於歌禮製藥有限公司 歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發至GMP生產的完整價值鏈。歌禮的管理團隊具備深厚的專業知識及優秀的過往成就，在團隊的帶領下，歌禮聚焦兩大臨床需求尚未滿足的醫療領域：代謝性疾病和病毒性疾病，並以全球化的視野進行佈局。歌禮的研發管線擁有多款在研藥物。 欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。 詳情垂詢： Peter VozzoICR Healthcare443-231-0505 (美國)Peter.vozzo@icrhealthcare.com 歌禮製藥有限公司PR和IR團隊+86-181-0650-9129 (中國)pr@ascletis.com ir@ascletis.com
匯聚專家領袖 引領醫療發展新路向 香港2025年2月19日 /美通社/ -- 基因組醫學在革新醫療服務方面潛力巨大，發展備受全球關注。其中，就罕見病而言，約八成病患均與遺傳有關，基因組醫學因而更為重要 —— 透過基因組測序分析和臨床應用，不僅有助精準診斷，更能為病人制訂個人化治療方案，助他們改變生命。香港憑藉本地醫學研發的獨特優勢，透過與國際機構緊密合作，積極推動此新興領域的發展。 香港基因組中心首次聯同國際罕見病協會（Rare Diseases International）及全球最具影響力醫學期刊《刺針》轄下罕見病專家委員會（The Lancet Commission on Rare Diseases），將於2025年11月17日（星期一）假香港科學園舉辦「基因組醫學國際會議」（國際會議）。是次業界盛事，將吸引來自20多個國家和地區的傑出學者、醫生和科學家雲集香港，共同探討基因組醫學及罕見病領域的發展趨勢，並展示各地業界翹楚攜手並進，加快推動全球基因組醫學發展的決心，以期為全球逾三億罕見病患者帶來更適時適切的疾病治理和支援。 是次國際會議將聚焦討論基因組醫學的最新發展、科研突破和臨床應用，匯聚本地及海外重量級遺傳學和基因組學專家，包括《刺針》資深醫學編輯Dr Chloe Wilson。多位專家學者將就基因組醫學的不同範疇分享真知灼見，包括罕見病例、癌症檢測、分子診斷、基因組數據共享及相關法律倫理議題、人工智能應用、醫療紀錄管理和研究等，內容豐富多樣。 香港特別行政區政府醫務衞生局局長盧寵茂教授將為開幕典禮主禮並發表主題演講，香港基因組中心行政總裁羅思偉醫生，以及國際罕見病協會行政總裁 Alexandra Heumber Perry女士亦會參與開幕典禮，共同為活動揭開序幕。 是次國際會議的演講嘉賓陣容鼎盛，包括： 香港中文大學校長及香港基因組中心董事局成員盧煜明教授：被譽為「無創產檢之父」，將探討「血漿DNA」分析的前沿應用，展示相關技術如何在臨床診斷中發揮關鍵作用。 香港基因組中心首席醫務及科學總監鍾侃言醫生：將分享推行香港首個大型全基因組測序項目「香港基因組計劃」的經驗，以及如何藉此推進本地精準醫療服務發展。 北京協和醫院院長張抒揚教授：內地推行罕見病項目的先驅和權威，將分享該院在教研及臨床服務的創新模式。 加拿大渥太華大學（University of Ottawa）Kym Boycott教授：臨床遺傳科醫生，將探討罕見病的分子發病機制，以及如何改善病人護理及提升家庭生活質素。 巴西南大河州聯邦大學（Federal University of Rio Grande do Sul）Roberto Giugliani教授：拉丁美洲遺傳學領域頂尖研究員，將分享代謝性疾病的前瞻見解。 加拿大麥基爾大學（McGill University）Bartha Maria Knoppers教授：基因組學和生物科技倫理專家，將討論基因組數據共享所涉及的法律與倫理議題。 澳洲珀斯兒童醫院（Perth Children's Hospital）Gareth Baynam教授，以及美國賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）陳勇教授：將分享如何運用人工智能等嶄新科技於臨床醫療記錄管理，並啟發創新。 香港基因組中心羅思偉醫生表示：「我們非常榮幸與國際罕見病協會及《刺針》罕見病專家委員會這兩個國際權威機構合作，共同為實踐 『普及基因組醫學，共享健康福樂』的願景而努力。是次國際會議內容豐富，兼具深度和廣度，為國際協作，合力促進基因組醫學發展寫下重要里程碑。我們亦透過舉辦此醫學盛事，匯聚全球專家，展現香港在基因組醫學研究和臨床應用的卓越成就。這體現了香港基因組中心不但銳意推動基因組醫學與常規臨床護理相互融合，啟發科研突破，亦致力為發展香港成為國際醫療創新樞紐作出貢獻。」 國際罕見病協會行政總裁 Alexandra Heumber Perry女士表示：「我們很高興與香港基因組中心合作，推動罕見病研究，期望為全球罕見病患者帶來更適切的治療和護理方案。這次國際會議將薈萃超過20個國家和地區的專家學者，與我們一起秉持以罕見病患者為先的理念，推動健康平等、人權和公平獲取治療的機會。憑藉國際罕見病協會、《刺針》罕見病專家委員會，以及香港基因組中心各專家們的熱誠投入和專業知識，我們將致力確保罕見病患者無論身在何處，均會被看見和聽見，得到關懷。」 是次國際會議為期一天，預計將吸引近300名參加者，議程和演講嘉賓等資訊詳載於附件。《刺針》罕見病專家委員會將於國際會議舉行後，即2025年11月18至19日舉行年度大會，進一步深化基因組醫學及罕見病研究的國際合作，推動相關領域的創新和發展。 如對國際會議有任何查詢，歡迎聯絡香港基因組中心（ symposium@genomics.org.hk ）或國際罕見病協會/《刺針》罕見病專家委員會（ lcrd@rarediseasesint.org ）。 關於香港基因組中心 香港基因組中心（基因組中心）由香港特別行政區政府成立並全資擁有，於2021年正式全面運作。基因組中心致力促進本港基因組醫學發展，在醫務衞生局支持下，與衞生署、醫院管理局、大學醫學院及其他持份者緊密合作，透過聚焦四大策略重點，包括加快融合基因組醫學與臨床應用、促進科學研究、培育人才，及加強公眾對基因組學的認識，實現「普及基因組醫學，共享健康福樂」的願景。 基因組中心於2021年開展了香港基因組計劃（基因組計劃），作為實現願景的第一步。基因組計劃為本港首個大型基因組測序計劃，扮演著催化劑的角色，以全基因組測序讓病人及其家屬受惠於更準確診斷及個人化治療，並透過建立本地人口的基因組數據庫、測試設施及人才庫，應對香港長遠醫療需要，與大眾同創健康未來。 詳情請瀏覽 www.hkgp.org。 關於國際罕見病協會 國際罕見病協會（協會）是一個國際聯盟，以全球所有國籍的罕見病患者為服務對象。協會的使命是為世界各地罕見病患者發聲，代表他們並協助他們提升能力，致力提倡罕見病為國際公共衞生重大優先議題。協會現有120多個機構成員，來自50個國家，他們代表全球超過150個國家的罕見病病人組織。 詳情請瀏覽 https://www.rarediseasesinternational.org。 關於《刺針》罕見病專家委員會 《刺針》罕見病專家委員會（委員會）是新成立的組織，致力服務全球罕見病患者，秉持實證為本的原則，提出於全球各地均可推行採用的建議，助罕見病患者改善生活，提升素質。委員會由Roberto Giugliani教授（巴西）和Kym Boycott教授（加拿大）出任聯席主席，並由27位來自六大洲的專家出任委員。他們全是備受推崇的業界領袖，深具專業知識、視野和經驗。委員會的目標是以研究實證帶動全球效應，藉以增加罕見病患者的話語權和影響力，確保他們無論身處何地，都被看見和聽見，得到關懷。 詳情請瀏覽 http://www.rarediseasescommission.org。 基因組醫學國際會議2025年11月17日 – 香港香港科學園高錕會議中心 時間 議程 演講嘉賓 09:00 主題演講 盧寵茂教授, BBS, JP 香港特別行政區政府 醫務衞生局局長 09:15 開幕典禮 專題環節 1 09:30 中國罕見病模型的發展： 服務、教學與研究 張抒揚教授 北京協和醫院院長 10:00 揭示罕見病的分子病理機制： 提升患者護理及家庭生活質素 Kym Boycott 教授 《刺針》罕見病專家委員會聯席主席 加拿大渥太華大學教授 10:30 專題討論 10:45 中場休息 專題環節 2 11:15 解構罕見病： 了解先天性代謝缺陷 Roberto Giugliani教授 巴西南大河州聯邦大學遺傳學教授 11:45 香港基因組計劃個案分享(1)： 終結尋找病因之旅 香港內科醫學院 – 香港基因組中心獲獎學者 12:00 香港基因組計劃個案分享(2)： 全基因組測序對個人化治療的啟示 香港醫學專科學院 – 香港基因組中心獲獎學者 12:15 專題討論 12:30 午膳 專題環節 3 14:00 共享基因組數據： 倫理與法律議題 Bartha Knoppers教授 加拿大麥基爾大學基因組學與政策中心主任 14:30 香港基因組計劃： 引領基因組醫學發展 鍾侃言醫生 香港基因組中心首席醫務及科學總監 15:00 粵港澳大灣區國際臨床試驗所： 推動藥物研發 粵港澳大灣區國際臨床試驗所代表 15:30 專題討論 專題環節 4 15:45 實踐人工智能： 從臨床紀錄邁向個人化治療 Gareth Baynam 教授 澳洲珀斯兒童醫院 罕見病護理中心醫學主任 16:15 善用電子醫療紀錄： 推動基因組醫學的科研與創新 陳勇教授 美國賓夕法尼亞大學生物統計學教授 16:45 專題討論 專題環節 5 17:00 出版研究論文： 解讀《刺針》 Dr Chloe Wilson 《刺針》資深醫學編輯 17:30 革新血漿 DNA 分析技術： 開創無創檢測與癌症診斷新方向 盧煜明教授, SBS, JP 香港中文大學校長 香港基因組中心董事局成員 18:00 專題討論 18:15 會議結束 查詢 香港基因組中心 www.hkgp.org symposium@genomics.org.hk 國際罕見病協會 www.rarediseasesinternational.org lcrd@rarediseasesint.org
煙台2025年2月15日 /美通社/ -- 當地時間2月14日上午，美國舊金山，全球泌尿腫瘤領域的頂級盛會——美國臨床腫瘤學會泌尿生殖系統腫瘤研討會（ASCO GU）火熱進行中。在這場匯聚全球頂尖專家的學術盛宴上，來自北京大學腫瘤醫院的盛錫楠教授以口頭報告的形式展示了維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗新輔助治療HER2表達的肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）Ⅱ期臨床研究（RC48-C017）的最新療效和安全性結果，這是全球范圍內首個公布結果的ADC聯合免疫在MIBC新輔助治療領域的前瞻性臨床研究，其病理完全緩解率（pCR）達63.6%，較傳統新輔助化療pCR率（36%-42%）有突破性提升，引發業界廣泛關注。 RC48-C017研究創新性地將我國自主研發的HER2靶向ADC藥物維迪西妥單抗與PD-1抑制劑特瑞普利單抗聯用，旨在探索「精准靶向+免疫激活」協同增效的新輔助治療模式。2024年5月，基於RC48-C017Ⅱ期臨床研究，維迪西妥單抗被國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物品種。此前，該研究已在2024年ASCO年會上公布初步結果，亮眼的數據引發全球學者的廣泛關注和討論。此次更新的數據進一步鞏固了這一聯合療法的優勢，為未來臨床實踐提供了重要參考。 此項研究中，共入組了47例存在HER2表達的MIBC患者，HER2 IHC 1+、2+、3+的占比分別為10.6%、57.4%、31.9%。所有入組的患者均接受了新輔助治療，其中33例患者接受了根治性膀胱切除和盆腔淋巴結清掃手術。至數據截止日期（2024年12月3日），該研究展現出卓越療效和可控安全性： 病理完全緩解率（pCR）達63.6%（95% CI：45.1% - 79.6%），較傳統新輔助化療pCR率（36%-42%）提升近一倍。病理緩解率為75.8%（95% CI：57.7%- 88.9%）。研究顯示，對於基線臨床分期為T2N0的患者，術後pCR率可達85.7%；在基線合並了其他病理亞型的尿路上皮癌的患者中，也取得了55.6%的pCR率。無論PD-L1陽性/陰性，無論HER2表達狀態（IHC 1+/2+/3+），患者均顯著獲益，其中HER2 IHC 3+患者的pCR率高達84.6%。 所有接受了根治性膀胱切除術患者的12個月無事件生存（EFS）率為92.5%，18個月EFS率為85.9%。 安全性良好。3級以上治療期間出現的不良事件（TEAE）發生率僅27.7%，較傳統化療方案（40%-50%）毒性顯著降低，患者耐受性大幅改善。 榮昌生物正推動維迪西妥單抗在膀胱癌領域的研究向精准化、個體化方向邁進。從晚期尿路上皮癌後線治療向前推進至新輔助治療，未來將覆蓋圍手術期全程管理，並探索聯合化療及其他免疫藥物的增效模式，為全球膀胱癌治療貢獻更多顛覆性方案，真正實現「以中國智慧惠及世界患者」。
臨床試驗與醫學發現
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