- 小分子ASC30超長效皮下注射劑在肥胖症患者中顯示出36天的半衰期，支持每月一次或更低頻率給藥。 - 據此前披露的數據，肥胖症患者接受小分子ASC30口服片劑治療4周後，體重下降6.3%，小分子ASC30口服片劑有望成為同類最佳藥物。 香港2025年3月31日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，簡稱「歌禮」）今日宣佈其在美國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的ASC30單次皮下注射Ib期研究（NCT06679959）取得積極期中結果，該試驗在肥胖症患者（體重指數（BMI）：30-40 kg/m²）中進行，含小分子ASC30的三種超長效皮下注射制劑。 Ib期試驗研究了小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動劑ASC30的三種超長效皮下注射制劑（100毫克，單次注射）的半衰期。小分子ASC30的上述三種超長效制劑通過歌禮超長效技術平台（ULAP）研發。每個隊列包含8名接受ASC30皮下注射治療的患者和2名接受等量（volume-matched）安慰劑注射的患者。 在評估的三種制劑中，其中一種制劑在接受單次皮下注射的肥胖症患者中顯示出36天的半衰期，支持每月一次或更低頻率給藥。此外，該制劑是一種皮下注射的無菌溶液，在中性pH值附近保持穩定，為與其他藥物或候選藥物開發復方制劑及聯合給藥方案提供可能性。該小分子ASC30皮下注射制劑正在推進至進一步的臨床試驗，旨在評估100毫克以上劑量的臨床療效。 另兩種制劑與上述制劑的理化性質不同，在肥胖症患者中也顯示出了超長效的潛力。 據此前披露的數據，肥胖症患者接受小分子ASC30口服片劑治療4周後，體重下降6.3%，ASC30口服片劑有望成為同類最佳藥物（新聞發佈）。 在Ib期研究中，ASC30皮下注射劑總體耐受性良好，安全性良好。未報告嚴重不良事件（SAE），且未觀察到3級或以上不良事件。大多數胃腸道相關不良事件（AE）為輕度（1級）。包括丙氨酸氨基轉移酶（ALT）、天冬氨酸氨基轉移酶（AST）及總膽紅素（TBL）在內的肝酶指標未升高。實驗室檢查、生命體征、ECGs（心電圖，包括按心率校正的QT間期（QTc））及體格檢查均未見異常。大部分的ASC30注射部位反應均為輕度。未發生3級或以上注射部位反應。 由歌禮自主研發的ASC30是首款也是唯一一款既可每日一次口服也可每月一次或更低頻率皮下注射的用於治療肥胖症的試驗階段小分子GLP-1R激動劑。 「有望成為同類首創、每月一次皮下注射的小分子GLP-1R激動劑ASC30在治療肥胖症患者的皮下注射劑Ib期研究中展現出了36天的半衰期，我們對此倍感振奮。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示，「每月一次或更低頻率的注射對於肥胖症如此巨大的市場是至關重要的，與每週一次注射相比，可節約75%或以上的注射裝置和針筒，且有更好的依從性和便利性。此外，如獲批，ASC30有望為患者提供每日一次口服和每月一次皮下注射兩種給藥選擇。」 關於 ASC30 ASC30是一款正在臨床研究中的小分子GLP-1R偏向激動劑，具有獨特和差異化性質，使得同一小分子同時適用於皮下注射和口服片劑給藥成為可能。ASC30是一種新化學實體（NCE），擁有美國和全球化合物專利保護，專利保護期至2044年。 關於歌禮製藥有限公司 歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發至GMP生產的完整價值鏈。歌禮的管理團隊具備深厚的專業知識及優秀的過往成就，在團隊的帶領下，歌禮聚焦代謝性疾病，致力於解決尚未滿足的醫療需求，並以全球化的視野進行佈局。歌禮的代謝疾病管線擁有多款臨床階段在研藥物。 欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。 詳情垂詢：Peter VozzoICR Healthcare443-231-0505 (美國)Peter.vozzo@icrhealthcare.com 歌禮製藥有限公司PR和IR團隊+86-181-0650-9129 (中國)pr@ascletis.comir@ascletis.com
ENSURE研究隊列4的初步數據支持一項新穎的富集策略，利用BRII-179識別免疫應答患者，使其有望在治療結束時（EOT）實現更高的HBsAg清除率 ENSURE研究隊列1-3的48周EOT數據清楚表明，elebsiran聯合PEG-IFNα治療可實現額外獲益，達到更高的HBsAg清除率 中國北京和美國北卡羅來納州達勒姆2025年3月30日 /美通社/ -- 騰盛博藥生物科技有限公司（「騰盛博藥」或「公司」，股票代碼：2137.HK），一家致力於針對患者需求未被滿足的疾病開發治療方案，以改善患者健康狀況和治療選擇的生物技術公司，今日宣佈，在中國北京舉行的第34屆亞太肝病學會年會（APASL 2025）上，公司以最新突破口頭報告的形式公佈了其正在進行的ENSURE 2期研究的最新數據。 ENSURE（NCT05970289）是一項多中心、開放性2期研究。隊列1-3旨在評估elebsiran（一種研究性小干擾核糖核酸（siRNA））在與聚乙二醇干擾素α（PEG-IFNα）聯合治療慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者（基線乙肝表面抗原（HBsAg）水平為100-3,000 IU/mL）中的作用。在先前的亞太地區研究BRII-179-835-001（NCT04749368）中接受過9劑BRII-179（一種基於重組蛋白的治療性疫苗）聯合elebsiran（BRII-835）給藥的參與者被納入該研究的隊列4，並接受elebsiran和PEG-IFNα聯合治療。本研究隊列4的設計基於既往研究的見解，即很大一部分慢性HBV患者在接受治療性疫苗的多次治療後未能產生足夠的免疫應答，因此不太可能獲得免疫支持以實現持久的功能性治癒。 隊列4的最新數據顯示，過往產生BRII-179誘導的乙肝表面抗體（抗-HBs）應答的參與者，其HBsAg血清清除率顯著高於未產生應答的參與者。第24周時，超過半數的BRII-179應答者（55.6% [10/18]）實現了HBsAg血清清除，而無應答者只有10.0%（1/10）實現了HBsAg血清清除。本次公佈的數據表明，BRII-179有潛力成為一種預測工具，用於篩選出更可能對治癒方法產生應答的患者。 此次公佈的ENSURE研究中隊列1-3額外數據顯示，與接受PEG-IFNα單藥治療的參與者相比，接受elebsiran聯合PEG-IFNα治療的參與者在治療結束 (EOT) 時有更高的HBsAg清除率和血清轉換率。 黃麗虹教授（香港中文大學醫學數據分析中心（MDAC）及香港中文大學內科及藥物治療學系腸胃及肝病科專科教授）表示：「ENSURE研究隊列4的積極數據為HBV功能性治癒打開了新的大門。既往研究表明，BRII-179可能為識別能夠產生必要的HBsAg抗體應答的慢性乙型肝炎 （CHB）患者提供新路徑。我相信，這次的新數據為BRII-179在篩選治療獲益人群方面的價值提供了有力的證據，進一步確立了BRII-179在未來聯合療法格局中的地位。」 騰盛博藥首席醫學官David Margolis博士表示：「ENSURE研究隊列4的數據繼續支持我們在目標人群中開發慢性HBV功能性治癒的富集策略，這令我們備受鼓舞。研究結果進一步凸顯了BRII-179在識別更可能對功能性治癒療法產生應答的患者方面的潛力，通過患者富集策略能提高目標人群的功能性治癒率，同時有助於降低治癒概率較低人群的治療成本負擔。我們致力於通過正在開展的臨床研究以及與戰略合作夥伴的合作，將BRII-179與多種療法結合使用，以期為全球2.54億慢性HBV感染患者實現更高的功能性治癒率。」 摘要編號：OP0335 報告標題：對既往BRII-179治療產生應答的慢性乙型肝炎病毒感染者在接受elebsiran 和 PEG-IFNα 治療後可獲得更快更高的HBsAg清除：來自ENSURE研究的初步數據 主講人：黃麗虹教授，MBChB（CUHK），MD（CUHK），FRCP（Lond, Edin），FHKCP，FHKAM（Medicine），香港中文大學醫學數據分析中心（MDAC）及香港中文大學內科及藥物治療學系腸胃及肝病科專科教授，中國香港特別行政區 在隊列4中入組的31例參與者中，有28例基線HBsAg ≥ 100 IU/mL的參與者被納入分析。其中，18例通過先前BRII-179治療誘導的抗-HBs峰值≥10 IU/L的受試者被定義為BRII-179應答者，10例抗-HBs峰值<10 IU/L的受試者被定義為無應答者。 在elebsiran + PEG-IFNα治療第24周時，隊列4參與者中有39.3%（11/28）實現了HBsAg血清清除。 第24周時，BRII-179應答者的HBsAg血清清除率為55.6%（10/18），明顯高於無應答者的10%（1/10）。 與此前報告的接受elebsiran + PEG-IFNα治療但未經BRII-179治療的參與者相比，既往接受BRII-179治療的應答者似乎可以實現更快的HBsAg血清清除。 病毒學抑制的慢性HBV感染參與者中，elebsiran聯合PEG-IFNα治療總體安全且耐受性良好。 Elebsiran + PEG-IFNα治療會持續48周。 摘要編號：LB0009 報告標題：與單用 PEG-IFNα 相比，接受 elebsiran 和PEG-IFNα治療的慢性 HBV 感染者在治療結束 (EOT) 時 HBsAg 清除率和血清轉換率更高： 正在進行的ENSURE研究第48周結果 主講人：賈繼東教授，M.D.，Ph.D.，首都醫科大學附屬北京友誼醫院肝病研究中心主任，中國北京 EOT時，在基線HBsAg水平為100-3,000 IU/mL的參與者中，elebsiran 200 mg + PEG-IFNα隊列和elebsiran 100 mg + PEG-IFNα隊列的HBsAg血清清除率分別為26.3%（5/19）和33.3%（6/18），明顯高於PEG-IFNα單藥治療隊列（5.6%）。 與PEG-IFNα隊列（-1.02 [0.30] log10 IU/mL）相比，elebsiran + PEG-IFNα隊列在EOT時的HBsAg下降幅度更大（平均值[SE]：elebsiran 200 mg或100 mg分別為-2.47 [0.28]或-3.01 [0.28] log10 IU/mL）。 Elebsiran聯合PEG-IFNα治療（劑量分別為200 mg和100 mg），在HBsAg下降幅度和血清清除率方面均表現出相似的效果。在病毒學抑制的慢性HBV感染參與者中，elebsiran聯合PEG-IFNα療法總體安全且耐受性良好。 治療後隨訪仍在進行中，並將持續隨訪至治療終止後第24周。 作為騰盛博藥開發HBV功能性治癒的獨特療法的一部分，公司及其合作夥伴正在積極推進我們差異化產品組合的多項聯合研究，包括 BRII-179（一種重組蛋白HBV免疫治療候選藥物，由騰盛博藥開展 elebsiran 和 BRII-179 聯合療法的研究） 、elebsiran（由騰盛博藥開展 elebsiran 和 PEG-IFNα 聯合研究）以及tobevibart（一種靶向HBV的研究性廣泛中和單克隆抗體，Vir Biotechnology正就tobevibart和elebsiran聯合療法開展多項 2 期和 3 期研究 ）。在2025年接下來的幾個月，我們將在各大科學會議上持續分享關鍵數據。 關於乙型肝炎 乙型肝炎病毒（HBV）感染是世界上最重大的感染性疾病威脅之一，全球感染人數超過2.54億。[1]慢性HBV感染是肝臟疾病的主要原因，每年約有82萬人死於慢性HBV感染的併發症。[1]中國慢性HBV感染人數達8,700萬，非常值得關注。[2] 關於BRII-179 BRII-179是一種基於重組蛋白質的新型HBV免疫治療候選藥物，可表達HBV的Pre-S1、Pre-S2和S表面抗原，旨在誘導增強和廣泛的B細胞和T細胞免疫應答。2023年11月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予BRII-179突破性治療認定。 關於Elebsiran（BRII-835，VIR-2218） Elebsiran是一種經皮下注射給藥的靶向HBV的siRNA研究性藥物，旨在降解乙型肝炎病毒RNA轉錄本及限制乙型肝炎表面抗原的產生，其具有針對HBV及HDV的直接抗病毒活性。其是首個進入臨床的採用增強穩定化學增強技術的siRNA，以增強穩定性並最大程度地減少脫靶活性，從而有可能提高治療指數。騰盛博藥於2020年從Vir Biotechnology, Inc.獲得了在大中華地區開發和商業化elebsiran的獨家權益。 關於騰盛博藥 騰盛博藥（股票代碼：2137.HK）是一家生物技術公司，致力於針對存在巨大未被滿足的患者需求、治療手段有限，以及給患者帶來嚴重社會歧視的重大公共衛生挑戰開發創新療法。公司專注於感染性疾病，正在推進一條涵蓋多種獨特候選藥物的產品管線，重點包括針對乙型肝炎病毒（HBV）感染的領先項目。在富有遠見卓識和經驗豐富的領導團隊帶領下，公司在位於羅利-達勒姆、舊金山灣區、北京和上海的主要生物技術中心開展業務。欲瞭解更多信息，請訪問www.briibio.com 。 [1] World Health Organization. (April 2024). Global hepatitis report 2024: action for access in low- and middle-income countries. World Health Organization. Retrieved from https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 [2] World Health Organization. Hepatitis. World Health Organization. Retrieved from https://www.who.int/china/health-topics/hepatitis#:~:text=There%20are%2087%20million%20people,living%20with%20chronic%20hepatitis%20C.
美國舊金山和中國蘇州2025年3月27日 /美通社/ -- 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物製藥公司，今日宣佈，將在 2025 年美國癌症研究協會（AACR）年會上公佈多項最新臨床前數據，包括公司旗下一系列雙抗、多抗及抗體偶聯藥物（ADC）腫瘤管線。本屆 AACR 年會將於當地時間2025年4月25日-30日在美國芝加哥舉辦。 重磅研究（Late-Breaking Research） 標題： IAR037，一種新型CD40/PD-L1雙特異性抗體用於治療免疫檢查點抑制劑耐藥晚期實體瘤的臨床前數據摘要號：LB139時間：2025年4月28日（星期一） 9：00 AM – 12：00 PM （當地時間）地點：Poster Section 52 標題： IBI3010，一種靶向FRα的雙表位ADC，用於治療FRα表達腫瘤的臨床前特性研究摘要號：LB222時間：2025年4月28日（星期一） 2：00 PM – 5：00 PM （當地時間）地點：Poster Section 53 壁報展示 會議類別：實驗與分子治療學 - 新興癌症藥物靶點標題：IBI3019，一種全球首創（First-in-Class）的EGFR/CDH17/CD16A三特異性抗體，在臨床前研究中對結直腸癌（CRC）展現出強效療效和優異的安全性特徵摘要號：4249時間：2025年4月29日（星期二）9:00 AM - 12:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 17壁報展板號：6 會議類別：實驗與分子治療學 - 針對腫瘤微環境的治療策略標題：IBI3026，一種全球首創（First-in-Class）的抗PD-1/IL-12融合蛋白，通過解除免疫反應的抑制並強效激活腫瘤微環境中的T細胞和NK細胞，展現出成為新型腫瘤免疫療法的潛力摘要號：3118時間：2025年4月28日（星期一）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 24壁報展板號：2 會議類別：實驗與分子治療學 - 癌症生化調節劑/分化治療策略標題：IBI3014，一種在單一分子中整合ADC殺傷作用與檢查點阻斷功能的TROP2×PD-L1雙抗ADC，在臨床前模型中展現出良好的療效與安全性摘要號：344時間：2025年4月27日（星期日）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 16壁報展板號：11 會議類別：實驗與分子治療學 - 針對腫瘤微環境的治療策略標題：Trop2×B7H4雙抗ADC在婦科腫瘤治療中展現出更好的療效和安全性摘要號：345時間：2025年4月27日（星期日）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 16壁報展板號：12 會議類別：免疫學 - T細胞銜接器標題：一種2+1形式的MUC16靶向T細胞銜接器誘導MUC16依賴性T細胞活性並表現出卓越的抗腫瘤活性摘要號：3510時間：2025年4月28日（星期一）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 38壁報展板號：18 會議類別：免疫學 - 腫瘤微環境調控：淋巴細胞浸潤的調節標題：一種PD1-IFNα融合蛋白，由減毒IFNα與臨床驗證的PD1單抗融合而成，可誘導PD1依賴性IFNα信號通路激活並展現出卓越的抗腫瘤活性摘要號：4881時間：2025年4月29日（星期二）9:00 AM - 12:00 PM（當地時間）地點：Poster Section 40壁報展板號：9 會議類別：實驗性與分子療法 - 新型抗腫瘤藥物3標題：奧雷巴替尼*（HQP1351）聯合APG-2575在急性髓系白血病（AML）臨床前模型中克服了維奈克拉耐藥摘要號：5652時間：2025年4月29日（星期二）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間） 會議類別：實驗性與分子療法 - 新型抗腫瘤藥物3標題：奧雷巴替尼*（HQP1351）聯合Bcl-2抑制劑APG-2575在 T 細胞急性淋巴細胞白血病（T-ALL）中的效果摘要號：5648時間：2025年4月29日（星期二）2:00 PM - 5:00 PM（當地時間） *2021年7月，2021年7月，信達生物與亞盛醫藥（6855.HK）達成在中國市場就耐立克®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。 信達生物製藥集團副總裁何開傑博士表示：「隨著國清院技術平台的拓展升級，信達生物的自主研發體系正加速構建全球競爭力，高效產出具有全球創新競爭力的新分子。很高興在本次AACR年會上國清院展示8項臨床前研究成果，包括多個全球首創的雙抗、多抗及ADC的首次亮相，這不僅展現了我們的研發實力，也進一步堅定了我們在全球範圍內為患者提供突破性治療選擇的信心。我們將持續聚焦創新，探索精準靶點的優化與新機制，致力為全球難治疾病提供變革性治療手段，讓更多患者受益於前沿科學的飛速發展。」 關於信達生物 「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的使命和目標。信達生物成立於2011年，致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物，讓我們的工作惠及更多的生命。公司已有15個產品獲得批准上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達伯舒®），貝伐珠單抗注射液（達攸同®），阿達木單抗注射液（蘇立信®），利妥昔單抗注射液（達伯華®），佩米替尼片（達伯坦®），奧雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®），塞普替尼膠囊（睿妥®），伊基奧侖賽注射液（福可蘇®），托萊西單抗注射液（信必樂®），氟澤雷塞片（達伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼膠囊（達伯樂®），利厄替尼片（奧壹新®）和替妥尤單抗N01注射液（信必敏®）。目前，同時還有3個品種在NMPA審評中，3個新藥分子進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有16個新藥品種已進入臨床研究。 公司已與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等國際合作方達成30多項戰略合作。信達生物在不斷自研創新藥物、謀求自身發展的同時，秉承經濟建設以人民為中心的發展思想。多年來，始終心懷科學善念，堅守「以患者為中心」，心繫患者並關注患者家庭，積極履行社會責任。公司陸續發起、參與了多項藥品公益援助項目，讓越來越多的患者能夠得益於生命科學的進步，買得到、用得起高質量的生物藥。截至目前，信達生物患者援助項目已惠及20餘萬普通患者，藥物捐贈總價值36億元人民幣。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。 詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。 聲明：信達生物不推薦未獲批的藥品/適應症的使用。 前瞻性聲明 本新聞稿所發佈的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用「預期」、「相信」、「預測」、「期望」、「打算」及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司並無義務不斷地更新這些預測性陳述。 這些前瞻性表述乃基於本公司管理層在做出表述時對未來事務的現有看法、假設、期望、估計、預測和理解。這些表述並非對未來發展的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制範圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。
新加坡2025年3月26日 /美通社/ -- 亞洲領先的生物技術公司 Gene Solutions 宣佈在癌症早篩領域取得突破性進展。該公司創新的 SPOT-MAS 檢測技術成為亞洲首個完成大規模前瞻性隊列驗證的多癌篩查血液檢測，研究結果已發表於《BMC Medicine》期刊。這一里程碑標誌著無創早期檢測技術在推動大規模人群應用方面的重大突破。 Gene Solutions 引領癌症早篩新篇章，推出亞洲首個經臨床驗證多癌血液檢測 應對關鍵醫療需求 乳腺癌、結直腸癌等常見癌症若能早期發現，其生存率可超過90%（1）。然而，在亞洲中低收入國家中超過 70% 的癌症患者被確診時已處於晚期（2）。傳統的影像學篩查存在諸多局限性，包括侵入性強、可及性低以及單器官系統檢測方法導致的高累積假陽性率（3）。 SPOT-MAS 通過提供可靠、無創的多癌血液檢測技術，致力於解決癌症早期發現難題。該技術整合了下一代測序（NGS）技術和人工智能算法，能夠檢測癌細胞釋放到血液中的循環腫瘤DNA（ctDNA）。 在2018至2021年間，SPOT-MAS 完成了實驗室技術建立和分析驗證。從2022至2024年，SPOT-MAS 檢測技術完成了具有里程碑意義的 K-DETEK 臨床試驗。這是亞洲首個也是規模最大的前瞻性隊列癌症篩查研究，共有9,057名無症狀人群參與並接受了12個月的隨訪。經排除特定干擾因素後，最終分析了9,024名參與者的數據，其中 42.27% 因吸煙、飲酒和肝炎病毒感染等因素被歸類為高風險人群。 全球第三個、亞洲首個大規模前瞻性隊列臨床驗證的多癌種早期檢測（MCED） 美國已有兩項 MCED 檢測產品完成前瞻性驗證，但 K-DETEK 臨床試驗旨在專門為亞洲人群提供了臨床數據支撐。儘管全球對MCED測試寄予厚望，但最大挑戰之一是從算法模型建立階段對照試驗向真實世界隊列研究階段臨床實踐過渡時保持一致的高性能。 SPOT-MAS 檢測成功應對了這一挑戰，各項驗證研究階段中展現一致的性能表現，包括發表於《eLife》上的入組 2,288 人的病例對照研究、發表於《BMC Medicine》的入組 9,024 人的 K-DETEK 臨床試驗研究，以及發表於 ESMO 腫瘤學年鑒的覆蓋東南亞六國（越南、新加坡、馬來西亞、泰國、印度尼西亞和菲律賓）10,577 例測試的真實世界經驗報告（4,5,6）。此外，該技術還突顯了檢測結腸癌前病變的能力，為早期干預和主動預防結直腸癌創造了機會。 試驗數據亮點（5,7）： 高靈敏度和特異性： SPOT-MAS 檢測對癌症病變的總體靈敏度達 70.8%，如結合消化道癌前病變評估後靈敏度達 78.1%，同時對各類癌症的特異性高達 99.7%。 卓越的預測價值： 臨床試驗顯示對癌症病例的陽性預測值為 39.53%，如結合癌症和癌前病變後的陽性預測值達 58.1%。基於算法和機器學習模型的組織溯源，對癌症病變的準確率為 52.9% ，結合癌前病變後的準確率可達 84.0%。陰性預測值高達99.92%，確保準確篩查的同時最大限度減少不必要的後續檢查。 「SPOT-MAS 是亞洲首個提供癌症篩查真實世界臨床證據的 MCED 檢測，為區域特定人群提供了必要的驗證數據支撐，並有效證明該檢測的臨床實用性。我們相信，這一重要里程碑將極大促進與區域醫療專家的合作討論，推動該檢測技術納入常規醫療篩查項目。」Gene Solutions 腫瘤醫學總監 MD. PhD. Nguyen Duy Sinh 表示。 創新的多組學與人工智能整合 與大多數聚焦於循環腫瘤DNA（ctDNA）單一生物標誌物的 MCED 測試不同，SPOT-MAS 採用創新的多組學分析方法，整合 ctDNA 的遺傳、片段組學和表觀遺傳學等多重特徵分析。這一綜合策略極大提升了泛癌覆蓋類型及真實世界臨床應用中的準確率。 檢測技術背後的生物信息學家利用人工智能（AI）分析這些海量的多重特徵數據。通過開發多維度機器學習、深度學習和神經網絡模型，他們持續使用來自健康個體和癌症患者的標記數據進行深度訓練。這種多模態 AI 技術能進一步提高檢測靈敏度，準確識別腫瘤組織溯源，並為多組學分析方法優化綜合成本效益。 戰略發展與合作創新 檢測在識別缺乏標準篩查方案的致命性癌症方面表現卓越，包括胃癌、肝膽道系統癌症、卵巢癌、胰腺癌、食管癌、子宮內膜癌以及頭頸部癌症。同時，它也有效補足現有乳腺癌、結直腸癌和肺癌篩查策略的不足。憑借此次成功臨床驗證，Gene Solutions 已積極推進 SPOT-MAS 檢測技術納入常規臨床實踐。公司正與多家頂級醫院、監管機構和研究機構開展深度合作，擴大該技術在公立和私立醫療部門的可及性和推廣應用。 正如最近接受 GenomeWeb (8) 採訪時，Gene Solutions 研發負責人 Tran Le Son 博士描繪了該項技術的未來發展規劃： 持續進行和規劃中的深度研究：Gene Solutions 正在開展並規劃多項延續性研究，包括一項類似 K-DETEK 但聚焦於有癌症疑似症狀個體的多中心驗證研究。「在這項研究中，我們旨在驗證該檢測技術在高風險診斷人群中的有效性。我們計劃在今年年底前完成研究並提交論文初稿，」Tran 博士介紹道。 SPOT-MAS 肺癌和 SPOT-MAS 結直腸癌檢測：另一項計劃在新加坡進行的多中心驗證研究將評估 SPOT-MAS 肺癌檢測分別在篩查和診斷人群中檢測肺癌的有效性。與 SPOT-MAS 泛癌早期檢測技術類似，這些單一癌症檢測整合分析循環腫瘤DNA（ctDNA）的遺傳、片段組學和表觀遺傳學等多重特徵，但特別聚焦於優化識別肺癌或結直腸癌的特異性信號。單一癌症檢測方法有望在特定情況下提供顯著的篩查性能優勢。例如，當強烈懷疑特定癌症時，專為該癌症量身定制的檢測可以更具成本效益並提供卓越的性能表現，比普通篩查手段實現更高的靈敏度和特異性。 生物制藥領域合作：「展望未來，我們渴望與生物製藥公司開展更多合作。」Tran博士表示。Gene Solutions 計劃利用其獨有人工智能分析平台，基於亞洲為中心的基因組數據優勢為個性化癌症治療和腫瘤疫苗揭示更高效的生物標誌物和治療靶點。 About Gene Solutions Gene Solutions 是亞洲領先的生物技術公司，專注於利用先進的人工智能和 ctDNA 技術開發創新的癌症檢測解決方案。該公司與東南亞超過 4500 家醫院和診所合作，擁有約 250 名生物學專家和技術人員，員工總數超過700 名。Gene Solutions 發表了超過 50 篇同行評審的出版物，並在該地區開展了超過 50 項多中心研究。該公司因其專有研究以及在新加坡和越南獲得 CAP 認證的實驗室而受到認可，將多組學與人工智能驅動的方法相結合，致力於轉變癌症護理模式。 References:(1) Statistics adapted from the American Cancer Society's (ACS) publication, Cancer Facts & Figures 2022 and Cancer Facts & Figures 2021; the ACS website; and the International Agency for Cancer Research website.(2) Sankaranarayanan, R., Ramadas, K., Qiao, Y., 2014. Managing the changing burden of cancer in Asia. BMC Med 12, 3.(3) Imai, M., Nakamura, Y., & Yoshino, T. (2025). Transforming cancer screening: the potential of multi-cancer early detection (MCED) technologies. International Journal of Clinical Oncology. (4) Le Son Tran et al (2023) Multimodal analysis of methylomics and fragmentomics in plasma cell-free DNA for multi-cancer early detection and localization eLife 12:RP89083.(5) Nguyen, L. H. D., et al. (2025). Prospective validation study: a non-invasive circulating tumor DNA-based assay for simultaneous early detection of multiple cancers in asymptomatic adults. BMC Medicine, 23(1).(6) Annals of Oncology (2024) 35 (suppl_4): S1679-S1697.(7) Carbonell, Chantelle, et al. Cancer Control 31 (2024).(8) Genomeweb.com Gene Solutions Looks to Expand MCED Test Market After Strong Validation Data (19 Feb 2025).
來自Amgen子公司deCODE Genetics的科學家今天在《Nature Genetics》發表研究，揭示了兩個基因中罕見功能喪失變異與雙相情感障礙之間的關聯。 冰島雷克雅未克2025年3月25日 /美通社/ -- 雙相情感障礙的特徵是極端的情緒波動，包括躁狂或輕躁狂發作，以及抑鬱發作。這是一種遺傳性強且嚴重的疾病，若未經治療，會伴隨著高自殺率。雖然目前有幾種情緒穩定劑可用於治療雙相情感障礙，但這些藥物的副作用可能相當嚴重，因此急需更好的治療方法。 Rare loss-of-function variants in HECTD2 and AKAP11 confer risk of bipolar disorder 在過去15年中，通過全基因組關聯研究取得了重大進展，識別了數百個與精神疾病風險相關的生物標誌物，即DNA序列變異，包括雙相情感障礙。這些生物標誌物代表了每個攜帶小風險的常見變異，但當它們聚集在一起時，開始解釋精神特徵和疾病中相當一部分的變異。預計會導致基因功能喪失的變異通常較為罕見，但對於揭示基礎生物學具有極大潛力。 為了利用罕見功能喪失（LOF）變異所包含的信息，科學家們對雙相情感障礙進行了變異負擔分析，通過基因為基礎的LOF變異聚合，使用來自冰島和英國生物庫的全基因組測序數據，以及來自雙相情感障礙外顯子組研究（Bipolar Exomes Study，簡稱「BipEx」，www.bipex.broadinstitute.org/results）的數據進行重複驗證和進一步的元分析。該研究揭示了HECTD2和AKAP11兩個基因中的LOF變異與雙相情感障礙之間的關聯。這兩個與雙相情感障礙的關聯均為新發現，但AKAP11此前已與精神病和精神分裂症有所關聯。 AKAP11編碼一種錨定蛋白，蛋白激酶A（PKA）的調節亞單位與其結合，從而將PKA限制在特定的細胞位置。HECTD2編碼一種E3泛素連接酶，該酶將多個泛素分子添加到蛋白質上，從而標記這些蛋白質供蛋白酶體進行降解。AKAP11和HECTD2的產物均與GSK3β互作，而GSK3β是一種被鋰鹽抑制的蛋白，鋰鹽是治療雙相情感障礙最有效的情緒穩定劑。這些發現指出雙相情感障礙中特定細胞途徑的功能障礙，並將AKAP11和HECTD2的基因產物與GSK3β一同視為尋求雙相情感障礙新治療方法的有希望目標。 deCODE genetics總部位於冰島雷克雅未克（Reykjavik），是全球在人類基因組分析和理解方面的領導者。憑藉其獨特的專業知識和人口資源，deCODE已發現了數十種常見疾病的遺傳風險因素。了解疾病遺傳學的目的是利用這些資訊發展出創新的診斷、治療及預防方法。deCODE genetics是Amgen的全資附屬公司。 Kari Stefansson CEO of decode genetics with Thorgeir Thorgeirsson and Vinicius Tragante, authors on the paper.
上海2025年3月24日 /美通社/ -- 上海愛科百發生物醫藥技術股份有限公司（以下簡稱「愛科百發」）今日宣布，其用於治療兒童和成人注意缺陷多動障礙（ADHD）的新葯愛智達™（AK0901）的Ⅲ期臨床研究已順利完成。這一進展標誌着愛科百發在兒童精神疾病領域藥物研發上邁出了堅實的一步，有望為國內ADHD患兒和成人患者提供新的治療選項和更好的治療體驗。 ADHD是一種常見的慢性神經發育障礙，起病於童年期，影響可延續至成年，其主要特徵是與發育水平不相稱的注意缺陷和（或）多動衝動。全球兒童發病率約為7.2%，60%~80%可持續至青少年期，50.9%持續為成人ADHD。約65%的患兒存在一種或多種共患病。ADHD不僅損害學習功能，還存在其他多方面、涉及生命全周期的損害。我國兒童青少年ADHD患病率為6.4%，患病人數超過2300萬，但目前可用於ADHD治療的藥物種類有限，且現有藥物的療效和安全性仍無法完全滿足臨床需求，部分患者因藥物療效不佳、副作用或服藥不便而無法堅持治療。 愛智達™（AK0901）可打開型膠囊是全球第一且目前唯一含有速釋右哌甲酯（d-MPH）和前葯絲右哌甲酯（SDX）的復方製劑，作用於大腦神經遞質的多巴胺和去甲腎上腺素的再攝取，增加其在突觸間的濃度，從而提高神經遞質的傳遞效率，改善ADHD癥狀。愛智達™是針對注意缺陷多動障礙（ADHD）患者的Best-in-Class創新治療藥物，2021年3月已在美國獲批上市，是FDA近20年來首款批准的新一代哌甲酯類藥物，在安全性及治療機制方面具有明顯優勢。 愛智達™（AK0901）在中國的Ⅲ期臨床研究由首都醫科大學附屬北京安定醫院和北京大學第六醫院共同牽頭全國8家臨床試驗中心開展，旨在評估6~12歲ADHD兒童受試者口服愛智達™的有效性、安全性和耐受性。研究結果顯示達到主要終點和關鍵次要終點，與安慰劑相比在所有訪視點上均取得了具有統計學意義的顯著改善。為中國的ADHD患者更早更快享受到全球最新藥物提供了堅實有力的循證依據。 首都醫科大學附屬北京安定醫院首席專家鄭毅教授表示：愛智達™（AK0901）的Ⅲ期研究通過嚴謹的多中心隨機對照設計，系統驗證了其在中國ADHD患兒中的治療價值。作為新一代哌甲酯類藥物，其速釋與前葯組分的協同作用不僅實現了癥狀的快速控制，更通過平穩的血葯濃度曲線降低了傳統藥物波動性帶來的依從性挑戰，更貼合學齡兒童「課堂專註+課後行為管理」的階梯化需求，這使病程管理更具科學性。研究數據為建立符合中國兒童特徵的ADHD全程管理模式提供了高質量循證支撐，期待其上市后推動治療的升級，惠及更多患者及家庭。 北京大學第六醫院兒童心理衛生中心主任劉靖教授表示：此項研究突破性地驗證了愛智達™（AK0901）在中國ADHD患兒群體中的有效性和安全性。其特有的速釋/前葯雙相釋放給葯體系顯著降低了傳統哌甲酯類藥物的峰谷波動，既維持了穩定的癥狀控制能力，更減少了藥物濫用的風險，這對需要數年持續干預的ADHD患者具有重要臨床價值。這一成果不僅回應了臨床對兒童長期用藥安全性的核心關切，更為平衡ADHD患兒療效需求與長期用藥安全提供了新的解決思路。我們期待愛智達™早日獲批上市，應用於臨床，讓更多的中國ADHD兒童患者可以健康成長。 愛科百發董事長兼首席執行官鄔征博士表示：順利按計劃完成愛智達™（AK0901）Ⅲ期臨床研究工作，是愛科百發在ADHD藥物研發領域取得的富有成效的關鍵進展。我們衷心感謝所有參與這項研究的受試者、專家團隊和合作夥伴的努力和貢獻。我們將以此為動力，繼續推動ADHD藥物研發領域的科學進步。 關於愛科百發愛科百發是一家創新生物醫藥公司，專註於兒童和呼吸疾病領域未被滿足的重大臨床需求。自2014年成立以來，公司在具有全新作用機制的創新藥物研發領域擁有多項核心技術和全球專利，通過自主研發和外部引進相結合的研發模式，開發出高度差異化的豐富產品管線。核心產品齊瑞索韋 (愛司韋™) 是全球範圍內首款完成III期臨床試驗並取得積極結果的靶向RSV特效抗病毒藥物，也是首個納入國家突破性治療品種的非腫瘤新葯。另一個接近商業化的產品是已獲得FDA批准的兒童多動症新葯AK0901（愛智達™），愛科百發擁有其在大中華區的開發和營銷權。公司還擁有多個具有同類最佳或同類首創潛力的新葯正處於臨床試驗開發階段。 愛科百發與羅氏/基因泰克等跨國葯企、美國學術機構Scripps研究所、中國科學院微生物研究所、國內外生物技術公司，及CRO建立了戰略合作關係。 公司詳情，請訪問網站：www.arkbiosciences.com投資者垂詢：IR@arkbiosciences.com
臨床試驗與醫學發現
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