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台北2024年1月17日 /美通社/ -- 根據衛生福利部統計，台灣肺癌發生率自 2013 年起就穩佔十大癌症排行榜的前三名。如果依死亡率排序，肺癌更是連續十多年高居榜首，其對民眾健康的威脅可見一斑。好消息是癌症基因檢測發展迅速，加上衛福部自 2022 年 7 月起開辦肺癌早期偵測計畫，開創為具有家族病史人士及重度吸菸者提供公費低劑量電腦斷層篩檢（LDCT）的先河。這些新進展都有助醫師更早找出患者，更快提供治療，從而提升療效。 根據衛生福利部統計，台灣肺癌發生率自 2013 年起就穩佔十大癌症排行榜的前三名。如果依死亡率排序，肺癌更是連續十多年高居榜首，其對民眾健康的威脅可見一斑。好消息是癌症基因檢測發展迅速，加上衛福部自 2022 年 7 月起開辦肺癌早期偵測計畫，開創為具有家族病史人士及重度吸菸者提供公費低劑量電腦斷層篩檢（LDCT）的先河。這些新進展都有助醫師更早找出患者，更快提供治療，從而提升療效。 桃園長庚紀念醫院院長兼台灣肺癌學會理事長楊政達醫師，近日接受生醫媒體《基因線上》（GeneOnline）訪問，他表示沒有吸菸習慣、受家族遺傳影響的肺癌病人增加固然令人憂慮。所幸民眾開始重視癌症篩檢，加上政府引進公費 LDCT 強化早期偵測，目前肺癌病例發現時是第 0 期或第 1 期的占比已超過 30%，對早期介入和降低死亡率大有幫助。 桃園長庚紀念醫院院長兼台灣肺癌學會理事長楊政達醫師，近日接受生醫媒體《基因線上》（GeneOnline）訪問，他表示沒有吸菸習慣、受家族遺傳影響的肺癌病人增加固然令人憂慮。所幸民眾開始重視癌症篩檢，加上政府引進公費 LDCT 強化早期偵測，目前肺癌病例發現時是第 0 期或第 1 期的占比已超過 30%，對早期介入和降低死亡率大有幫助。 談到基因檢測，楊政達院長指出，隨著次世代定序（NGS）、PCR 多基因快速檢測等新技術持續湧現，醫師可以更快、更準確地掌握肺癌病人的基因變異狀況，實現精準用藥。不僅是晚期病人可以藉此找到合適藥物或者參加新藥臨床試驗，覓得一線生機。對於早期肺癌，醫師也能透過辨識基因變異，找出復發或轉移風險較高的患者，除腫瘤切除手術外也給予輔助治療，從而全面提升 5 年存活率。 展望未來台灣肺癌診治格局，楊政達院長認為 LDCT 篩檢將會成為主軸。如發現病人肺部出現異常結節，醫師可先用內視鏡技術切片獲取檢體，並以高能量微波清除病灶，然後再藉由病理和基因檢測判斷結節是否惡性，評估後續追蹤和處理方式。隨著微創手術漸成主流，病人有望在門診完成這些程序而不需住院。 楊政達院長也提到目前長庚醫院正與美國麻省理工學院合作，以深度學習訓練 AI 演算法分析 LDCT 影像。如果日後技術發展成熟，醫師就能透過判讀單次 LDCT 影像，準確預測接受篩檢者未來 6 年的肺癌風險。他寄望借助公費篩檢、醫療 AI 和基因檢測三管齊下，可以早日落實肺癌個人化精準醫療。在病人層面能做到及早診斷、儘速介入、加強追蹤並對症下藥；而在民眾層面則能及時找出潛在患者、免去不必要的恐懼、也讓醫療資源得以更有效運用。
德國柏林2024年1月12日 /美通社/ -- 德國柏林當地時間2024年1月11日，博安生物自主研發的地舒單抗注射液（BA6101和BA11021）的「國際Ⅲ期臨床完成入組暨Ⅰ期試驗結果發佈會」順利召開。該Ⅰ期臨床試驗的主要研究者Parexel International GmbH的Rainard Fuhr博士、博安生物研發總裁兼首席運營官竇昌林博士、博安生物首席醫學官周明博士與參與該項試驗的核心成員匯聚一堂，共同探討Ⅰ期臨床研究結果及本品在國際市場的應用前景，以加速推進BA6101和BA1102的國際開發進程。 竇昌林博士（前排左起第5位）、周明博士（前排左起第4位）與研究者團隊 BA6101和BA1102分別為地舒單抗原研藥Prolia®和Xgeva®的生物類似藥。Prolia®在全球範圍內廣泛應用於骨質疏鬆症，而Xgeva®則在全球用於實體腫瘤骨轉移和多發性骨髓瘤、骨鉅細胞瘤、高鈣血症的治療。 2022年11月，首個國產地舒單抗注射液BA6101（博優倍®）在中國率先上市，在臨床應用中獲得醫生與患者的積極反饋。2023年3月，BA1102的上市許可申請獲得國家藥品監督管理局受理，即將獲批上市。 博安生物在中國獲得地舒單抗首發優勢的同時，也積極同步推進其國際臨床和國際註冊，2020年Ⅰ期臨床試驗分別在美國和歐洲獲得批准，在歐洲進行的Ⅰ期臨床試驗（藥代動力學比對試驗）已經完成，於本次會議首次公佈；2022年Ⅲ期臨床試驗（有效性比對研究）分別在歐美日獲得批准，目前已經完成全部受試者入組。 在此次柏林會議上，Ⅰ期試驗的主要研究者Rainard Fuhr博士與博安生物團隊詳細交流了臨床數據及結果。該項臨床試驗為一項隨機、雙盲、三臂、歐洲和美國來源的Prolia®對照的單次給藥比對研究。研究結果顯示：BA6101、歐盟Prolia®和美國Prolia® 3組兩兩之間分別在藥代動力學和藥效動力學達到生物等效，安全性和免疫原性相似。 博安生物地舒單抗國際I期臨床試驗血藥濃度-時間曲線圖 Rainard Fuhr博士在會上表示：「地舒單抗在全球範圍內得到廣泛應用，並在相關治療領域中持續發揮出重要作用。生物類似藥的研發是滿足患者臨床需求的重要途徑。我們很高興地看到博安生物地舒單抗的臨床數據，顯示其國際臨床試驗的高質量推進。我們期待這兩款產品的盡快上市，為患者提供優質治療選擇，提升相關治療領域的用藥可及性。」 當前進行的地舒單抗國際多中心有效性安全性比對臨床（Ⅲ期）試驗，在歐洲、美國、日本三地同步展開。該試驗為一項隨機、雙盲、平行、原研參照藥對照的國際多中心臨床研究，比較博安生物的地舒單抗注射液與原研參照藥Prolia®的有效性、安全性、藥代動力學及免疫原性。根據美國食品藥品監督管理局（FDA）發佈的行業指南《證明與參照藥生物相似性方面的科學考慮》2、歐洲藥品監督管理局（EMA）發佈的《生物類似藥指南》3、日本醫藥品醫療器械綜合機構（PMDA）發佈的《生物類似藥的質量、安全性和有效性保證指南》4以及博安生物與FDA、EMA和PMDA的溝通交流意見，在完成國際多中心比對臨床試驗後BA6101和BA1102可分別向FDA、EMA和PMDA提交上市申請，申請原研參照藥的全部適應症。 博安生物研發總裁兼首席運營官竇昌林博士表示：「公開數據顯示Prolia®和Xgeva®在2022年的全球銷售額分別達到36.3億美元和20.1億美元，可以預見地舒單抗生物類似藥也將具有廣闊的國際市場前景。我們將在嚴格遵循國際GCP標準完成國際多中心Ⅲ期臨床試驗的同時，繼續加強全面符合歐美日要求的cGMP體系建設，為順利申報上述國家和地區的上市許可申請做好準備。」 關於博安生物 博安生物（6955.HK）是一家全面綜合性生物製藥公司，專業從事生物藥開發、生產和商業化，專注於腫瘤、自身免疫、眼科和代謝疾病。公司的新藥發現活動圍繞多個平台展開，包括全人抗體轉基因小鼠及噬菌體展示技術平台、雙特異T-cell Engager技術平台、抗體藥物偶聯（ADC）技術平台及細胞治療平台。 博安生物擁有完整的涵蓋抗體發現、細胞株開發、上游及下游工藝開發、分析及生物分析方法開發、技術轉移、非臨床研究、臨床研究、法規與註冊及商業化規模生產的全整合型產業鏈。在細胞治療領域，博安聚焦新一代增強型及可調控T細胞治療技術，研發更安全、有效、可負擔的細胞治療產品。 目前，博安生物已擁有兩款商業化產品，以及多個具有國際知識產權保護的創新型生物藥和生物類似藥的在研產品組合。除了在中國，博安生物也在包括歐美地區在內的海外市場從事生物藥產品開發。基於差異化的產品組合，以及不斷成熟的商業化能力，博安生物已構建起覆蓋「研發-生產-商業化」的全產業價值鏈運營體系，為其長期的高質量發展奠定堅實基礎。 備註：博安生物地舒單抗BA6101和BA1102的曾用產品代號分別為LY06006和LY01011 FDA. Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product. April 2015 EMA. Guideline on similar biological medicinal products. CHMP/437/04 Rev 1. 2015 PMDA. Guideline for the quality, safety, and efficacy assurance of follow-on biologics. 2009
日本佐仓2024年1月12日 /美通社/ -- 日本公司TOKIWA PHYTOCHEMICAL CO., LTD.「Tokiwa」宣佈，發表關於萃取自羅布麻葉的VENETRON (R)的最新研究結果。這份研究報告題為「Effect of Apocynum venetum Leaf Extract (VENETRON (R)) on Unidentified Complaints Relating to Menstruation in Healthy Female Subjects -- A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Parallel-group Comparison Study --」，發表在著名期刊《Japanese Pharmacology & Therapeutics》2023年11月刊上（第51卷第11期，第1685-1696頁）。 圖示：https://cdn.kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106604/202312204616/_prw_PI1fl_098u359q.jpg 這項研究旨在評估VENETRON (R)在解決女性月經引起的心理和身體不適方面的療效，受試者為經期不適的健康女性。研究採用了隨機、雙盲和安慰劑對照的方法，按照經期不適問卷(MDQ)的形式，評估整個經期出現的8個關鍵指標：疼痛、水腫、自主反應、消極影響、注意力、行為變化、興奮和控制力等。 圖1：關於VENETRON (R) https://cdn.kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106604/202312204616/_prw_PI3lg_l6t5RJVq.jpg MDQ結果說明，VENETRON (R)能有效緩解月經前和月經期間出現的心理和身體不適。考慮到VENETRON (R)是Tokiwa旨在改善睡眠品質的代表性產品之一，本研究還參照Oguri-Shirakawa-Azumi Sleep Inventory for Middle-age and Aged version (OSA-MA)對其進行了評估。評估結果顯示，VENETRON (R)可以改善睡眠品質，此外還具有改善各類人群睡眠品質的潛在功效，包括經期不適的女性。 圖2：月經前和月經期間服用VENETRON (R)可顯著提高MDQ評分 https://cdn.kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106604/202312204616/_prw_PI5lg_2MP710eO.jpg 研究結果強調VENETRON (R)作為一種非激素月經支援成分，對整體經期健康的積極影響。除了主要關注點之外，這項研究還有助於更進一步認識和解決女性健康的相關問題，為推動這一關鍵領域的新研發鋪平了道路。 關於TOKIWA PHYTOCHEMICAL CO., LTD. Tokiwa於1949年在日本千叶成立，是日本第一家致力於複雜植物化學領域的公司，創造了歷史。Tokiwa以生產大量植物提取物，和對其潛在療效的不懈探索而聞名。現在，該公司將開啟一段激動人心的業務擴張之旅，憑藉對提升人類健康水準的堅定承諾，為全人類的健康福祉做出重大貢獻。 二維碼：https://cdn.kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106604/202312204616/_prw_PI4lg_ErbwXti3.jpg 詳情請參考：https://www.tokiwaph.co.jp/en/
意大利熱那亞與德國德累斯頓2024年1月11日 /美通社/ -- ASG Superconductors (ASG) MgB2 超導技術已廣泛應用於能源和醫療領域，例如在今天德累斯頓展示的世界上唯一真正的開放式 MROpenEVO 磁共振成像 (MRI) 系統，其是全球質子療法和即時 MRI 成像癌症治療領域的創新核心。 OncoRay world's first scientific prototype combining real time magnetic resonance imaging with proton therapy for tumours 事實上，MRI 比傳統成像方法更具優勢，能夠以無與倫比的軟組織圖像對比度令腫瘤可視化，从而更好地從周圍的健康組織中區分腫瘤，并更精確地確定需輻射的體積。此外，MRI 指引技術能夠繪製連續治療期間待輻射體積的形狀和大小的變化，以實現獨立並實時調整輻射的應用。實時 MRI 是對癌症治療產生影響的關鍵科技突破之一，這使得在輻射過程中可視化腫瘤的移動成為可能，並使其與輻射的應用同步。 透過今天在德國的國家腫瘤放射研究中心 (Oncoray) 展示的原型機，世界首次有機會研究在全身實時 MRI 的指引下，質子療法的準確性可以提高到何種程度。實驗性 MR 整合質子療法研究小組的負責人 Aswin Hoffmann 教授多年來一直與 ASG 工程師合作開發新系統，他表示：「有了這種整合式全身 MRI 的新原型機，可以透過高對比圖像實時可視化移動的腫瘤。我們的目標是開發一種技術，只有當移動的腫瘤處於合適的位置時，才會受到質子束對其進行輻射。MRI 設備可以在患者周圍旋轉，可实现為進行質子治療的患者提供新型的在平臥和直立體位的定位方案。」 該原型機基於已經用於 MROpenEVO 系統（世界上唯一具有完全開放式設計和 MgB2 無低溫超導技術的 MRI）的 ASG 技術。它將用於通過科學研究證明這種新的治療方式為胸部、腹部和骨盆腫瘤治療帶來的附加價值。與國際技術和工業合作夥伴（如 ASG Superconductors）的密切合作使得開發、安裝和調試成為可能。ASG Superconductors 不僅是 MRI 設備的基礎製造商，還具備從 0.5T 到超高場 11.7T 超導 MRI 磁體開發、設計和製造的深厚專業知識，而位於加拿大埃德蒙頓的 MagnetTx Oncology Solutions 公司則負責設計旋轉技術部分。 ASG Superconductors 行政總裁 Marco Nassi 表示：「即便能在質子治療領域，與知名醫院、合作夥伴和大學密切合作，但為這樣一個創新科學技術專案做出貢獻依然非常具有挑戰性。讓我們更加自豪的是，我們在 MgB2 超導材料、磁體和 MRI 系統方面掌握的技術和技巧可以在不久的將來為腫瘤治療提供更有效的貢獻。」 如需了解有關 ASG Superconductors 的更多資訊，請造訪 www.asgsuperconductors.com 如需了解有關 MgB2 開放 MRI 技術的更多資訊，請造訪 www.mropenevo.com 如需了解有關該科學項目的更多資訊，請造訪 https://www.oncoray.de/
美國羅克維爾和中國蘇州2024年1月9日 /美通社/ -- 信達生物制藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物制藥公司，今日宣布：胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）/胰高血糖素受體（GCGR）雙重激動劑瑪仕度肽（研發代號：IBI362）在中國超重或肥胖成人受試者中的首個III期臨床研究（GLORY-1）達成主要終點和所有關鍵次要終點。信達生物計劃於近期向國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）遞交瑪仕度肽減重適應症的首個新藥上市申請（NDA）。 GLORY-1（NCT05607680）是一項在超重或肥胖受試者中評估瑪仕度肽的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究。研究入組610例受試者，隨機分配至瑪仕度肽4 mg組、瑪仕度肽6 mg組或安慰劑組，雙盲治療48周。 研究結果顯示，GLORY-1的兩個主要研究終點均順利達成：瑪仕度肽 4 mg和6 mg組受試者治療32周後體重相對基線的百分比變化，以及體重相對基線下降≥5%的受試者比例均顯著優於安慰劑組；第48周時，瑪仕度肽組的減重療效較32周進一步提升。 此外，該研究所有關鍵次要終點均順利達成，包括與安慰劑相比，瑪仕度肽組體重相對基線下降≥10%和≥15%的受試者比例、以及腰圍、收縮壓、甘油三酯、低密度脂蛋白膽固醇、總膽固醇、血尿酸和丙氨酸氨基轉移酶水平相對基線的變化；瑪仕度肽對以上體重和心血管代謝指標的改善均顯著優於安慰劑。 雙盲治療期內，瑪仕度肽整體安全性良好，安全性特征與瑪仕度肽的既往臨床研究一致，未發現新的安全性信號。 瑪仕度肽是全球臨床研發進度最快的GLP-1R/GCGR雙激動劑，GLORY-1作為瑪仕度肽減重適應症的首個關鍵臨床研究，在進一步證明瑪仕度肽療效和安全性的同時，將為中國超重和肥胖人群的減重臨床研究領域提供大樣本量、高質量、具裡程碑意義的臨床證據。 該研究的牽頭研究者、北京大學人民醫院紀立農教授表示：「作為一種慢性疾病，肥胖防治問題需要引起全社會的高度重視。已有的醫學證據顯示對於已經出現超重和肥胖的個體，通過生活方式管理和藥物治療改善體重可以改善代謝和心血管危險因素並改善健康結局。作為全新減重機制的GLP-1/GCGR雙靶點激動劑瑪仕度肽的研究者，我和該研究的研究者們非常高興看到該類藥物的全球首個III期注冊臨床研究達成主要終點和所有關鍵次要終點，這與我們在既往多項II期臨床中觀察到的試驗結果高度一致，再一次確證了瑪仕度肽優異的減重療效、多重的代謝獲益改善及良好的安全性。期待在不久的將來能代表該研究的研究者們和大家分享這一高質量研究的詳細數據，也祝願其成功申報上市，早日造福中國數以億計的超重或肥胖人群。」 信達生物制藥集團臨床副總裁錢鐳博士表示：「瑪仕度肽是全球同類首創的新一代GLP-1R/GCGR雙重激動劑，目前瑪仕度肽已在多項研究中積累了千人規模的中國人群的醫學證據。GLORY-1研究結果進一步表明，在安全性良好的前提下，瑪仕度肽的減重效果強勁，研究的主要終點和所有關鍵次要終點均順利達成。我們將進一步分析和整理研究數據並計劃於近期遞交瑪仕度肽減重適應症的首個上市申請，爭取早日為中國超重和肥胖人群提供更有效，更安全的治療方案。我們也將依據科學證據和未滿足醫學需求，有序推動瑪仕度肽的其他適應症開發。信達生物將持續打造心血管及代謝領域創新一代產品管線，不斷滿足老百姓對於幸福生活的美好追求，服務更多病患。」 關於肥胖/超重 肥胖是一項成因復雜的慢性代謝性疾病，是導致糖尿病、脂肪肝、心腦血管疾病、腎病、關節疾病、呼吸睡眠障礙和癌症等一系列疾病的重要病因或危險因素。隨著經濟發展和生活方式的改變，中國肥胖症的患病人數已躍居世界首位[i]。在較為嚴重的肥胖患者中，心血管疾病、糖尿病和某些腫瘤的發生率及死亡率明顯上升。2019年超重和肥胖導致的死亡在慢性非傳染性疾病相關死亡中占比11.1%，相比1990年的5.7%顯著增加[ii]。超重/肥胖已成為一個嚴重的健康問題，生活方式干預是超重/肥胖者的基礎且重要手段，但是仍有相當一部分患者由於種種原因不能達到期望的減重目標，需用藥物輔助治療。傳統減肥藥減重效果有限，且存在安全性問題，對療效更好且安全的減肥療法的臨床需求尚未得到滿足。 關於瑪仕度肽（IBI362） 瑪仕度肽（IBI362）是信達生物與禮來制藥共同推進的一款胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）/胰高血糖素受體（GCGR）雙重激動劑。作為一種哺乳動物胃泌酸調節素（OXM）類似物，瑪仕度肽除了通過激動GLP-1R促進胰島素分泌、降低血糖和減輕體重外，還可通過激動GCGR增加能量消耗增強減重療效，同時改善肝髒脂肪代謝。瑪仕度肽已在多項臨床研究中展現出優秀的減重和降糖療效，以及降低腰圍、血脂、血壓、血尿酸、肝酶及肝髒脂肪含量，以及改善胰島素敏感性，帶來多重代謝獲益。目前，瑪仕度肽在中國超重或肥胖（GLORY-1和GLORY-2）受試者和2型糖尿病（DREAMS-1和DREAMS-2）受試者中的四項III期注冊研究正在進行中。 其中， GLORY-1研究已經達成主要終點和所有關鍵次要終點。 關於信達生物 「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的使命和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售腫瘤、代謝及心血管、自身免疫、眼科等重大疾病領域的創新藥物。公司已有10款產品獲得批准上市，同時還有2個品種在NMPA審評中，5個新藥分子進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有19個新藥品種已進入臨床研究。公司與海內外藥企深入合作加速藥物創新，與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等國際合作方達成30多項戰略合作。 信達生物在不斷開發創新藥物、謀求自身發展的同時，始終心懷科學善念，堅守「以患者為中心」，心系患者並關注患者家庭，積極履行社會責任。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。 詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。 聲明：信達不推薦任何未獲批的藥品/適應症使用。 前瞻性聲明 本新聞稿所發布的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用「預期」、「相信」、「預測」、「期望」、「打算」及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司並無義務不斷地更新這些預測性陳述。 這些前瞻性表述乃基於本公司管理層在做出表述時對未來事務的現有看法、假設、期望、估計、預測和理解。這些表述並非對未來發展的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制范圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。 [i] Pan XF, Wang L, Pan A. Epidemiology and determinants of obesity in China. Lancet Diabetes Endocrinol 2021; 9: 373-92. [ii] Institute for Health Metrics and Evaluation. Global Health Data Exchange. GBD results tool. http://ghdx.healthdata.org/gbd-resultstool (accessed Jan 10, 2021).
正序生物CS-101治癒重度輸血依賴型地中海貧血症患者 上海2024年1月8日 /美通社/ -- 當地時間2024年1月8日，專注於新型基因編輯技術的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣佈，與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對重型β-地中海貧血症的堿基編輯藥物CS-101的研究者發起的臨床試驗（IIT）研究成功治癒首位患者，達到持續擺脫輸血依賴超過兩個月。治療後8周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表達胎兒血紅蛋白的F細胞比例上升至～80%。截至報導日期，該患者總血紅蛋白濃度穩定至130 g/L以上，現已回歸到正常生活中。這是全球首次通過堿基編輯療法治癒血紅蛋白病的成功案例。 全球首例接受堿基編輯治療（正序生物CS-101）的β-地中海貧血症患者已經擺脫輸血依賴超過兩個月並已回歸正常生活 血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病，常見的主要有β-地中海貧血症和鐮刀型貧血症。全世界約有7%的人口攜帶異常血紅蛋白基因，每年大約有40萬名嬰兒出生時患有血紅蛋白病。我國地中海貧血症基因突變攜帶者約有3000萬人，其中，重型和中間型地貧患者約為30萬人，多分佈在南方區域。基因編輯療法為β-地中海貧血症的徹底治癒帶來希望。正序生物CS-101利用創新型堿基編輯技術針對β-地中海貧血症建立了一種更高效、安全的治療策略。β-地中海貧血症是由於β-珠蛋白基因缺陷導致β-珠蛋白肽鏈合成障礙所致的遺傳性溶血性疾病。CS-101通過採集患者自體造血幹細胞，利用上海科技大學自主研發的高精准變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），對患者自體造血幹細胞中的HBG1/2啟動子區域進行精准堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新啟動γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能，再將編輯後的造血幹細胞回輸至患者體內，使得患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水準，從而徹底擺脫輸血依賴。已有研究證明，在健康人和重型地貧患者來源的造血幹細胞中，相比較其他基因編輯方法，tBE靶向編輯位於HBG1/2啟動子區域的BCL11A結合基序所啟動的γ-珠蛋白水準，顯著高於Cas9核酸酶靶向BCL11A紅系增強子策略（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。該產品高安全性和高療效並存的顯著優勢已經在細胞層面、器官層面、動物體內和臨床試驗中得到全面驗證。 在正序生物CS-101的IIT研究中，接受首次堿基編輯治療的患者為重型β-地貧患者（β0/β+型），自兩歲起開始定期輸血，在接受CS-101治療前輸血頻率達到每2周4單位紅細胞。患者在2023年10月接受tBE編輯自體幹細胞移植治療後，已經成功實現造血重建。患者的中性粒細胞植入的時間為16天，最後一次輸血時間為治療後14天。治療後4周患者胎兒血紅蛋白濃度為～16 g/L，比例為～21%，F細胞比例為～23%；治療後8周患者胎兒血紅蛋白濃度為～95 g/L，比例為～81%，F細胞比例為～80%。截至報導日期，該患者總血紅蛋白濃度已升高並且保持在130 g/L以上，且未發現產品相關的不良事件。 正序生物CS-101產品由於其編輯靶點的高效性和tBE技術的安全性，相較於其他基於CRISPR技術的β-地貧基因編輯療法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水準，更早擺脫輸血依賴；同時不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，顯示出了更好的有效性和安全性。正序生物CS-101有望成為β-血紅蛋白病全球首創（First-in-Class）的堿基編輯治療藥物和同類最好（Best-in-Class）的基因編輯治療藥物，為患者帶來療效更好、費用更優的選擇。 正序生物CS-101 IIT研究的成功為β-血紅蛋白病患者的徹底治癒帶來了信心。值得關注的是，除了首例青少年患者已被治癒，另一位成人患者在接受CS-101治療後也已經擺脫輸血依賴超過1個月。目前，CS-101已遞交IND申請，即將進入IND臨床階段。正序生物同時也在推進將該管線應用於鐮刀型貧血症的治療，快速推進中國原創基因編輯技術的臨床轉化，為全球罹患嚴重疾病的患者帶來「一次治療，終身治癒」的希望。 關於正序生物 正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家專注於新型基因編輯技術的生物醫藥科技公司，孵化自上海科技大學，致力於利用世界先進的堿基編輯體系，開發突破性精准療法，造福人類健康。公司基於以變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP堿基編輯系統創建了多種精准療法，針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、感染性疾病等佈局了近10條管線，首條管線已經進入IND申請階段。 欲瞭解更多資訊，請點擊進入官網 www.correctsequence.com或聯繫BD@correctsequence.com （特別感謝廣西醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學及上海臨床研究中心）
臨床試驗與醫學發現
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